2023年11月17日

线粒体疾病药物获得 FDA 孤儿药称号

作者 admin

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Cyclerion Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发严重疾病的治疗方法。 该公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予zagociguat(原名CY6463)孤儿药称号,用于治疗线粒体疾病。

Zagociguat 是第一个中枢神经系统穿透性 sGC 刺激剂,是治疗严重中枢神经系统疾病症状的潜在疾病缓解疗法。 在一项针对 MELAS 患者的为期 29 天的开放标签研究中,zagociguat 治疗与多种疾病相关生物标志物的改善相关:线粒体功能、炎症、脑血流量、功能性大脑连接和视觉诱发的脑损伤。 激活。 这些数据与线粒体疾病患者细胞和斑马鱼疾病模型的临床前研究数据相结合,支持了 zagociguat 作为 MELAS/线粒体疾病治疗的潜力。

Cyclerion 首席执行官 Peter Hecht 博士表示:“孤儿药资格认定凸显了 FDA 对 zagociguat 作为治疗 MELAS(一种罕见的遗传性线粒体疾病)患者的一流疗法的潜力的认可。” “Cyclerion 正在迅速推进这种潜在的治疗方法,以帮助解决 MELAS 患者未得到满足的巨大需求,这些患者群体急需治疗。”

FDA 孤儿药资格授予旨在治疗、诊断或预防影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物。 孤儿药资格使该药物的申办者有资格获得一系列开发激励措施,包括合格临床试验的税收抵免、处方药使用者费用减免以及 FDA 批准后的七年市场独占期。

关于美拉斯

MELAS 是一种复杂的罕见疾病,会影响包括中枢神经系统在内的多个器官系统,其严重程度各不相同,并且尚无批准的治疗方法。 MELAS是最常见的原发性线粒体疾病之一,由线粒体DNA突变引起,导致大量家族病例。 据估计,大约每 4,300 人中就有 1 人患有线粒体疾病,大约 80% 的线粒体疾病患者有中枢神经系统症状。 MELAS 的需求巨大,未得到满足,几乎可以影响身体的所有部位,除了神经系统表现外,还会导致严重疲劳、肌肉无力和疼痛,包括中风、脑肌病、癫痫发作和头痛。 出现中枢神经系统症状后的预期寿命约为 17 年。 该疾病阻碍个人独立生活的能力,导致社会孤立和整体生活质量下降。

关于扎格西呱特

Zagociguat 是第一个中枢神经系统穿透性 sGC 刺激剂,是治疗严重中枢神经系统疾病症状的潜在疾病缓解疗法。 一氧化氮(NO)可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)-环鸟苷单磷酸(cGMP)信号通路是精确控制全身生理学关键方面的基本机制。 在中枢神经系统中,NO-sGC-cGMP 通路调节多种关键生物学功能,包括线粒体功能、神经元功能、炎症和血管动力学。 尽管多种药物已成功靶向周围神经,但中枢神经系统的这一机制尚未得到充分解决,并且受损的 NO-sGC-cGMP 信号传导被认为在许多神经退行性和神经精神疾病中发挥作用。 在发病机制中发挥重要作用。 作为 sGC 刺激剂,CY6463 是一种正变构调节剂,可使 sGC 酶对 NO 敏感并增加 cGMP 产量,从而放大内源性 NO 信号传导。 通过补偿 NO-sGC-cGMP 信号传导缺陷,CY6463 具有广泛的治疗潜力,可改善患有严重中枢神经系统疾病(包括线粒体疾病)的患者的认知和功能。

原标题:

Cyclerion Therapeutics 治疗线粒体疾病的 Zagociguat 获得美国 FDA 孤儿药资格认定

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